Отличная новость для новгородки Полины Фёдоровой и еще сотен больных СМА
Клинические исследования новейшего российского препарата для лечения СМА могут начаться во второй половине 2020 года.
Об этом сообщает минздрав РФ.
«В 2020 году должны начаться доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).
Последний день февраля объявлен Европейской организацией по редким заболеваниям Днем редких заболеваний. Это сделано с целью повышения осведомленности населения о проблеме редких заболеваний и их влияния на жизнь пациентов с редкими заболеваниями.
Редкими заболеваниями считаются заболевания, с распространенностью менее 10 случаев на 100 000 человек. Большинство редких заболеваний генетические, большинство пациентов — дети», — прокомментировало министерство здравоохранения на своём официальном сайте.
По окончании доклинических испытаний на безопасность и эффективность будет сформирован экспертный совет с участием ведущих специалистов минздрава и профильных научных центров, который будет контролировать ход клинических исследований. Уже летом производителем может быть подано заявление в минздрав России о проведении клинических исследований с участием пациентов.
В настоящее время со СМА борется десятилетняя новгородка Полина Фёдорова, лечение которой стоит десятки миллионов рублей из-за дороговизны существующего лекарства «Спинраза».
Источник: 53 новости
